Des choses
Appel en cascade annoncé par l'Université de Modène et Reggio Emilia – Parle 1 « Maladies génétiques » conformément aux dispositions de l'art. 5 de l'avis public no. 3138 du 16/12/2021, dans le cadre du financement PNRR - Mission 4, Composante 2 « De la recherche à l'entreprise », Investissement 1.4 « Renforcement des structures de recherche et création de « champions nationaux » de R&D », relatif au projet identifié avec le code CN00000041 , intitulé « Centre national de thérapie génique et de médicaments basés sur la technologie de l’ARN ». L'appel s'adresse aux organismes publics et privés fortement intéressés par l'introduction d'innovations significatives en matière de produits et de processus et vise à élargir le réseau de recherche établi par les membres du Centre national et à financer de nouvelles entités capables d'obtenir des résultats qui s'intègrent dans la recherche. programme de recherche, élargissant ses compétences technologiques et accélérant le processus de conception et de développement de nouveaux traitements basés sur les technologies clés génériques couvertes par le CN RNA & Gene Therapy.
À qui s’adresse-t-il ?
¿ Micro, Petites et Moyennes Entreprises (MPME), extérieures au Centre National et concurrentes en mode unique, présentant les paramètres dimensionnels visés à l'Annexe I du REG (CE) n. 800/2008 de la Commission du 6 août 2008 (Règlement général d'exemption par catégorie) au JOUE L 214 du 9.8.2008, y compris les startups innovantes (GI), extérieures au Centre National et concurrentes en mode unique ;- Organismes et institutions de recherche publics, y compris les universités, et les organismes mentionnés dans le décret législatif n° 218/2016 (https://www.mur.gov.it/it/aree-tematiche/ricerca/il-research-system/public. -institutions de recherche);- Instituts scientifiques d'hospitalisation et de soins – IRCCS, qui sont de nature publique ou privée;- Organismes mentionnés dans le Code du troisième secteur – Décret législatif du 3 juillet 2017 n.117 et modifications ultérieures.
Que prédit-il
Grâce à cet appel, nous avons l'intention de soutenir les activités de recherche dans les domaines suivants : Piste pour la ligne d'intervention A : Piste A – Activités de recherche (RF, RI) Domaines de développement du rayon A1 – édition d'ADN et suppresseurs d'ARN pour le développement de thérapies personnalisées en Hémophilie A2 – Thérapie génique avec vecteurs lentiviraux par ciblage transcriptionnel au niveau endothélial pour l'expression du FVIII de manière tolérogène. A3 – Modèles biologiques avancés pour l'évaluation et la réduction de l'immunogénicité des vecteurs de thérapie génique dans l'hémophilie. A4 – Méthodes innovantes de délivrance de systèmes d'édition génétique spécifiques à des tissus (CRISPR-Cas, édition base/prime) via des nanoparticules métalliques ou lipidiques dans des modèles de maladies neurodégénératives telles que l'Ataxie de Friedreich. A5 – Conception et validation de gènes et de molécules synthétiques qui modulent le transport de l'ARN, le ciblage tissulaire et la biodisponibilité dans les maladies neuromusculaires héréditaires A7 – Activités de recherche sur les nanoporteurs non liposomaux, biocompatibles et biomimétiques pour la délivrance d'ARN/ADN et le ciblage tissulaire et organes intervention B – Sud : Piste A – Activités de recherche (RF, RI) Domaines de développement de rayons A6 – Développement de méthodes d'évaluation de la sécurité des technologies d'édition du génome des cellules souches hématopoïétiques pour la thérapie génique des maladies héréditaires A8 – Évaluation des effets induits par une augmentation expression de mi R-486 sur la sécrétion de myokines et sur le profil de myokines des vésicules extracellulaires circulantes dans des modèles murins de Central Core Disease. A9 – Identification de molécules phylogénétiquement pertinentes qui modulent le métabolisme rétinien dans des conditions normales et pathologiques et administration des molécules identifiées pour perturber et traiter les modèles de maladies rétiniennes. A10 – Développement et analyse de modèles 3D de cellules neuromusculaires issues de la différenciation des CSP de patients. A11 – Analyse des modifications épigénétiques dans des modèles cellulaires 2D et 3D étudiés à l'aide d'ATACseq et Ch IPseq. A12 – Développement de méthodes innovantes pour la production, la cryoconservation et le transfert in vitro de gamètes et d’embryons à partir de modèles animaux d’élevage génétiquement modifiés pour les pathologies mitochondriales d’origine nucléaire Piste B – Transfert de technologie – Preuve de concept (RI et SS) B1 – Optimisation de la délivrance et approche de séquençage de troisième génération/pipeline unicellulaire de séquençage de petits ARN pour traiter des modèles de maladies rétiniennes
